Gentechnik

Bestimmte erbliche Gendefekte führen zu einer überschießenden Immunantwort, die tödlich enden kann. Mithilfe der Genschere CRISPR-Cas9 lassen sie sich präzise reparieren, die Abwehrreaktion normalisiert sich. Das berichtet das Team um Klaus Rajewsky vom Max Delbrück Center in „Science Immunology“.

Das Max Delbrück Center will mit Innovationen die Medizin der Zukunft gestalten. Doch damit aus Grundlagenforschung marktfähige Produkte werden, braucht es Brücken. Diese baut die Abteilung Technologietransfer – mit Förderprogrammen wie BOOST und Pre-GoBio. Jetzt stehen die Gewinnerprojekte für 2023 fest.

Sein Forscherleben liest sich wie eine Chronik der Immungenetik. Klaus Rajewsky erkennt die Chancen, die Umbrüche in der Molekularbiologie bieten. Er etabliert Standardmethoden, um Genfunktionen und Krankheiten wie Krebs zu erforschen und trägt bis heute zum Verständnis antikörperbildender B-Zellen bei.

Simone Spuler setzt auf Stammzellen und CRISPR, um Patient*innen mit genetisch bedingten Muskelerkrankungen vor dem Verfall ihres Muskelgewebes zu bewahren – oder dieses sogar zu reparieren. Für Krankheiten, die bisher als unheilbar galten, könnten so erste Therapieansätze entstehen.

Mit einer neuartigen Genschere können Mutationen an Muskelstammzellen korrigiert werden. Das ebnet den Weg für die erste mögliche Zelltherapie genetisch bedingter Muskelschwunderkrankungen, berichtet das ECRC-Team von Professorin Simone Spuler nun im Fachjournal „JCI Insight“.

MDC-Forschende können jetzt in mikroskopisch kleinen Würmern verschiedene genetische Mutationen induzieren und deren Auswirkungen beobachten. In der Fachzeitschrift "Cell Reports" beschreibt das Team den In-vivo-Ansatz der parallelen Genetik und eine neue Analysesoftware namens crispr-DART.

Springende Gene für die Gentherapie gegen Krebs: Um das „Sleeping Beauty“-System zu optimieren, verlängert nun das MDCell Helmholtz Innovation Lab seine Zusammenarbeit mit PlasmidFactory.

Zwei Monate wird die finnische Künstlerin Emilia Tikka als Artist in Residence am Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin ausloten, wie CRISPR-Cas9 unsere Zukunft verändern könnte. Das Ergebnis des ungewöhnlichen Austauschs zwischen Kunst und Wissenschaft ist ab Oktober in einer Ausstellung im STATE Studio Berlin zu sehen.

Als eine von sechs Spin-Off-Ideen fördert Helmholtz die Biobank „MyoPax“. Sie soll Muskelstammzellen von Erkrankten mit Muskelschwund aufbewahren, bis eine regenerative Therapie zugelassen ist.

Die Konferenz „Muscle Development, Regeneration and Disease 2018“ fand Ende April am MDC statt. Sie entwickelt sich in den letzten Jahren zunehmend zu einer bedeutenden internationalen Plattform für die Muskelforschung.